Diferența dintre terapia genetică ex vivo și in vivo

Diferența cheie - terapia cu gene ex vivo vs. in vivo
 

Terapia genetică este o tehnică importantă care este utilizată pentru tratarea sau prevenirea bolilor genetice prin introducerea de gene pentru gene dispărute sau defecte. Anumite boli pot fi vindecate prin inserarea genelor sănătoase în locul genei mutante sau lipsă responsabile pentru boală. Terapia genică se aplică în cea mai mare parte celulelor somatice decât celulele germinale și poate fi clasificată în două tipuri majore numite terapie genică ex vivo și terapie genică in vivo. Diferența cheie dintre terapia genică Ex vivo și cea in vivo este aceea genele terapeutice sunt transferate la in vitro culturi de celule și reintroduse într-un pacient în terapia genică ex vivo in timp ce genele sunt livrate direct la țesuturile sau celulele pacientului fără a cultiva celulele in vitro în terapia genică in vivo.

CUPRINS
1. Prezentare generală și diferență cheie
2. Ce este terapia cu gene ex Vivo
3. Ce este terapia cu gene in vivo
4. Comparație comparativă comparativă - terapie genică ex vivo vs in vivo
5. rezumat

Ce este terapia cu gene ex Vivo?

Terapia genică ex vivo este un tip de terapie genică care implică modificarea exterioară a celulei pacientului și reintroducerea acestuia la pacient. Celulele sunt cultivate în laboratoare (în afara corpului pacientului) și se introduc gene. Apoi, transformantele stabile sunt selectate și reintroduse în pacient pentru a trata boala. Terapia genică ex vivo poate fi aplicată numai anumitor tipuri de celule sau țesuturi selectate. Celulele măduvei osoase sunt celulele frecvent utilizate pentru terapia genică ex vivo.

Procedura de Terapie Genetică Ex Vivo

Există mai mulți pași majori implicați în terapia genică Ex vivo după cum urmează;

1. Celulele cu gene defecte sunt izolate de pacient.
2. Celulele izolate sunt cultivate în culturi în laborator.
3. Genele terapeutice sunt inserate sau introduse în culturile de celule crescute utilizând vectori.
4. Celulele transformate sunt selectate din non-transformanți și crescute.
5. Celulele selectate sunt transplantate în pacient.

În terapia genică ex vivo, purtători sau vectori sunt utilizați pentru a elibera gene în celule țintă. Administrarea eficientă a genei depinde de sistemul purtător, iar vectorii importanți utilizați în terapia genică ex vivo sunt virusurile, celulele măduvei osoase, cromozomul artificial umane etc. Comparativ cu terapia genică in vivo, terapia genică ex vivo nu implică imunologice adverse reacții în corpul pacientului de la efectuarea corecției genetice in vitro. Cu toate acestea, succesul depinde de încorporarea și exprimarea stabilă a genei de remediere în corpul pacientului.

Figura 01: Terapia genică ex vivo

Ce este terapia cu gene in vivo?

Terapia genică in vivo este o tehnică care implică administrarea directă de gene în celulele unui țesut special în interiorul corpului pacientului pentru a trata bolile genetice. Acesta poate fi aplicat la multe țesuturi ale corpului uman, incluzând ficatul, mușchiul, pielea, plămânul, splina, creierul, celulele sanguine etc. Genele terapeutice sunt introduse de către vectorii virali sau nevirusi în pacient. Cu toate acestea, succesul depinde de mai mulți factori, cum ar fi absorbția eficientă a genei terapeutice care transportă vectori de către celulele țintă, degradarea intracelulară a genelor în celulele țintă și absorbția genei de către nucleu, capacitatea de exprimare a genei etc..

Figura 02: Terapia genică in vivo

Care este diferența dintre Terapia de Gene Ex Vivo și In Vivo?

Ex vivo vs terapia genetică in vivo
Terapia genică ex vivo este un tip de terapie genică care este efectuată în exterior corpului pacientului. Modificarea genei se face în afara corpului.	Terapia genică in vivo este un alt tip de terapie genică care se face direct atunci când celulele defecte sunt încă în organism. Genele se schimbă atunci când sunt încă în interiorul corpului.
Izolarea și cultivarea
Celulele defecte sunt izolate și cultivate în laborator.	Celulele defecte nu sunt izolate sau cultivate în laborator.
Selectarea transformatoarelor
Transformanții stabili sunt selectați înainte de reintroducere.	Transformantele stabile nu pot fi selectate.
Răspuns imun imunologic
Această metodă nu introduce răspunsuri imunologice adverse în corpul pacientului.	Această metodă introduce răspunsuri imunologice negative în corpul pacientului.

Rezumat - Ex Vivo vs Terapia Genetică In Vivo

Genele terapeutice sunt introduse în corpul pacientului ca tratament pentru anumite boli. Este cunoscută sub numele de terapia genică și se poate face în două moduri, și anume terapia genică ex vivo și terapia genică in vivo. Diferența dintre terapia genică ex vivo și in vivo este aceea că inserția genei în terapia genică ex vivo se face în culturile celulare exterioare corpului pacientului și celulele corectate sunt reintroduse pacientului în timp ce în genele de terapie genetică in vivo, genele sunt introduse direct în țesuturile țintă interioare fără a izola celulele. Succesul ambelor procese depinde de inserția și transformarea stabilă a genelor terapeutice în celulele pacientului.

Referinţă:
1. Ce este terapia genică? - Biblioteca Nationala de Medicina din SUA. Institutele Naționale de Sănătate, n.d. Web. 24 aprilie 2017.
2. "Evaluarea succesului clinic al terapiei genice ex vivo și in vivo" JYI - Jurnalul de cercetare de licență. " N.p., n.d. Web. 24 aprilie 2017
3. Crystal, Ronald G. "Strategii de terapie genetică in vivo și ex vivo pentru tratarea tumorilor utilizând vectori de transfer de gene de adenovirus" SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24 aprilie 2017

Datorită fotografiei:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" De Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Lucrare proprie (CC BY-SA 3.0) prin intermediul Commons Wikimedia 
2. "Terapia genică in vivo pl" De la Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Lucrare proprie (CC BY-SA 3.0) prin intermediul Commons Wikimedia